Na liście leków refundowanych, która zaczęła obowiązywać od 1 stycznia 2019 r., znalazła się spinraza (nusinersen), stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni.
Nusinersen jest jedynym zarejestrowanym lekiem w terapii SMA – choroby genetycznej niszczącej mięśnie i nerwy, w konsekwencji prowadzącej do ciężkiej niepełnosprawności, a często do śmierci. Dostęp do leku uzyskają wszyscy polscy pacjenci. Ich populacja szacowana jest na około 700 osób. Z uwagi na tryb dawkowania oraz nieznaną dokładnie populację, w toku negocjacji został zawarty instrument podziału ryzyka. Decyzja będzie obowiązywać przez dwa lata. Została też ustalona kwota finansowania. Wydatki są osobno podzielone na rok 2019 i 2020. Z uwagi jednak na tajemnicę negocjacji, nie podano tej kwoty.
Program lekowy leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca zostaje poszerzony o tecentriq (atezolizumab). Dla pacjentów w II linii leczenia raka płuca o typie płaskonabłonkowym oraz o typie innym niż płaskonabłonkowy.
Poszerzono populacja pacjentów, dla których dostępny będzie lek xalkori (crizotinibum). Zostanie objęty refundacją w programie leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca w ramach I linii leczenia, a ponadto w populacji pacjentów z re-aranżacją genu ROS1.
Nowy wykaz utrzymuje też refundację leku diatomit, stosowanego przy ciężkiej dziecięcej padaczce lekoopornej. Z kolei dzieci z wadami serca manifestującymi się zmianami hydrodynamicznymi będą miały zabezpieczony dostęp do profilaktyki zakażenia wirusem RS.
Pięć substancji czynnych zostało objętych refundacją poza wskazaniami w zespole Tourette’a. Są to: rysperydon, sulpiryd, arypiprazol, zyprazydon oraz topiramat. Z kolei leki zawierające amantadynę zostały objęte refundacją we wskazaniu off label w leczeniu dyskinezy późnej u osób dorosłych.
Nową substancję dostali także pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL). Na listę został wpisany wenetoklaks. Będzie finansowany w ramach programu lekowego dla pacjentów z mutacją TP53 lub delecją 17p, którzy przestali odpowiadać na ibrutynib.
Nie ma konkretnej decyzji w sprawie medycznej marihuany. Dystrybucja leków na bazie medycznej marihuany miała się rozpocząć do końca grudnia 2018 r. w 3 aptekach sieci Primo: w Koninie, Poznaniu i Wrocławiu. Według informacji przekazywanych przez apteki zainteresowanie tymi lekami wśród pacjentów jest spore. Gram medycznej marihuany (w formie suszu) ma kosztować 60 zł. Receptę na medyczną marihuanę może wystawić każdy lekarz. Podawanie tego leku może dotyczyć w Polsce około 300 tys. pacjentów.
Jerzy Jakubowicz